ТОП:
Это прорыв. Ученые научились лечить гемофилию с помощью генной терапии


Группе британских и американских исследователей впервые удалось добиться успехов в лечении одного из видов гемофилии методом генной терапии.

Речь идет о гемофилии B, при которой нарушено производство белка, отвечающего за свертываемость крови, называемого фактор IX. Так как заболевание вызвано наследственной рецессивной мутацией в X-хромосоме, обычно гемофилией B, как и другими видами гемофилии (А и С), болеют только мужчины (примерно один на 30 тысяч человек). Такие больные в настоящее время вынуждены делать несколько раз в неделю инъекции искусственного фактора IX, производство которого обходится очень дорого, пишут МедНовости.

Предыдущие попытки облегчения симптомов гемофилии В путем введения в организм откорректированной копии гена не увенчались успехом. На этот раз исследователи из Университетского колледжа Лондона (UCL) и детской больницы Св. Иуды (Мемфис, США) для доставки генетического материала, необходимого для выработки фактора IX, в ткани печени пациента использовали аденовирус 8 (AAV8). Он был выбран потому, что хоть и атакует клетки печени, обычно не вызывает заболевания и не интегрируется в ДНК.

В больнице «Ройял Фри» в Лондоне шести пациентам однократно ввели в вену на руке генетически модифицированный вирус. Двум больным была введена низкая, двум — средняя, а еще двум — высокая доза AAV8. После инъекции содержание фактора IX в крови пациентов составило от 2 до 12 процентов, при том, что прежде этот показатель составлял менее одного процента.

Наибольший и самый долговременный эффект наблюдался у двоих больных, получивших самую высокую дозу AAV8. Уровень содержания фактора IX в их крови составил от 3 до 12 процентов на протяжении полутора лет после введения генетически модифицированного вируса. Однако одному из таких пациентов понадобилась кратковременная стероидная терапия, так как у него возникла иммунная реакция клеток печени на введенный препарат. Остальным участникам клинических испытаний гормональная терапия не понадобилась.

В итоге четверо из пациентов, которым был введен генетически модифицированный вирус, смогли полностью отказаться от регулярных инъекций искусственного фактора IX. Кроме того, у всех шестерых практически прекратились болезненные, с трудом останавливаемые кровотечения. Некоторые из них активно занимаются спортом, чего прежде они себе позволить не могли, и даже приняли участие в марафонском забеге.

Как заявил один из авторов исследования, доктор Эмит Натвани из UCL, самое главное, это то, что впервые удалось добиться долгосрочного эффекта в выработке фактора крови на терапевтическом уровне, что позволяет надеяться на успехи в лечении другого, более распространенного вида гемофилии — гемофилии А, а также других генетически обусловленных заболеваний.

Тэги: ученые, вирус, гемофилия, инъекция

Комментарии

Выбор редакции
Букмекеры составили список стран, которые могут выйти из Евросоюза «в первую очередь»
Букмекеры составили список стран, которые могут выйти из Евросоюза «в первую очередь»
Букмекеры составили список стран, которые могут выйти из Евросоюза «в первую очередь»
Букмекеры составили список стран, которые могут выйти из Евросоюза «в первую очередь»
Бокс и футбол на «Фразе»: следите за нашими новостями и экспертной аналитикой
Бокс и футбол на «Фразе»: следите за нашими новостями и экспертной аналитикой
«Фраза» запустила Instagram-канал
«Фраза» запустила Instagram-канал
«Фраза» запустила telegram-канал «Авторская аналитика»
«Фраза» запустила telegram-канал «Авторская аналитика»
Пьяная вечеринка Гонтаревой: кокс, шлюхи и баксы
Пьяная вечеринка Гонтаревой: кокс, шлюхи и баксы
Экс-спикера Рады Парубия обвинили в организации массового убийства
Экс-спикера Рады Парубия обвинили в организации массового убийства
В США сравнили Евромайдан с восстанием диких животных
В США сравнили Евромайдан с восстанием диких животных
Кто на самом деле спровоцировал кровопролитие на Майдане? Правда всплыла
Кто на самом деле спровоцировал кровопролитие на Майдане? Правда всплыла
fraza.ua
В Сумах патрульного аж на 30 метров протащило за машиной нарушителя
В Сумах патрульного аж на 30 метров протащило за машиной нарушителя
В Сумах патрульного аж на 30 метров протащило за машиной нарушителя
В Сумах патрульного аж на 30 метров протащило за машиной нарушителя
В Запорожье прямо в школе пытались задушить девочку
В Запорожье прямо в школе пытались задушить девочку
В Риме произошло крупное ДТП с автобусом: пострадали десятки людей
В Риме произошло крупное ДТП с автобусом: пострадали десятки людей
В Индии женщина в 75 лет… впервые родила ребенка
В Индии женщина в 75 лет… впервые родила ребенка
Голландская семья девять лет прожила в подвале, думая, что грядет конец света
Голландская семья девять лет прожила в подвале, думая, что грядет конец света
На Одесщине 12-летние ребята ради развлечения проломили череп бездомному
На Одесщине 12-летние ребята ради развлечения проломили череп бездомному
«Слуга народа» пришла в Раду с элитной вещью, которая стоит более 170 тыс. грн
«Слуга народа» пришла в Раду с элитной вещью, которая стоит более 170 тыс. грн
Бойня в Каталонии: пострадали сотни митингующих и десятки полицейских
Бойня в Каталонии: пострадали сотни митингующих и десятки полицейских
В ООН подтвердили, что Джулиана Ассанжа пытают в британской тюрьме
В ООН подтвердили, что Джулиана Ассанжа пытают в британской тюрьме
Во Львове прямо на ходу загорелся трамвай с пассажирами
Во Львове прямо на ходу загорелся трамвай с пассажирами
fraza.ua

Опрос

Статьи какого автора fraza.ua, пишущего на общественно-политические темы, вам больше нравятся?