ТОП:
Это прорыв. Ученые научились лечить гемофилию с помощью генной терапии


Группе британских и американских исследователей впервые удалось добиться успехов в лечении одного из видов гемофилии методом генной терапии.

Речь идет о гемофилии B, при которой нарушено производство белка, отвечающего за свертываемость крови, называемого фактор IX. Так как заболевание вызвано наследственной рецессивной мутацией в X-хромосоме, обычно гемофилией B, как и другими видами гемофилии (А и С), болеют только мужчины (примерно один на 30 тысяч человек). Такие больные в настоящее время вынуждены делать несколько раз в неделю инъекции искусственного фактора IX, производство которого обходится очень дорого, пишут МедНовости.

Предыдущие попытки облегчения симптомов гемофилии В путем введения в организм откорректированной копии гена не увенчались успехом. На этот раз исследователи из Университетского колледжа Лондона (UCL) и детской больницы Св. Иуды (Мемфис, США) для доставки генетического материала, необходимого для выработки фактора IX, в ткани печени пациента использовали аденовирус 8 (AAV8). Он был выбран потому, что хоть и атакует клетки печени, обычно не вызывает заболевания и не интегрируется в ДНК.

В больнице «Ройял Фри» в Лондоне шести пациентам однократно ввели в вену на руке генетически модифицированный вирус. Двум больным была введена низкая, двум — средняя, а еще двум — высокая доза AAV8. После инъекции содержание фактора IX в крови пациентов составило от 2 до 12 процентов, при том, что прежде этот показатель составлял менее одного процента.

Наибольший и самый долговременный эффект наблюдался у двоих больных, получивших самую высокую дозу AAV8. Уровень содержания фактора IX в их крови составил от 3 до 12 процентов на протяжении полутора лет после введения генетически модифицированного вируса. Однако одному из таких пациентов понадобилась кратковременная стероидная терапия, так как у него возникла иммунная реакция клеток печени на введенный препарат. Остальным участникам клинических испытаний гормональная терапия не понадобилась.

В итоге четверо из пациентов, которым был введен генетически модифицированный вирус, смогли полностью отказаться от регулярных инъекций искусственного фактора IX. Кроме того, у всех шестерых практически прекратились болезненные, с трудом останавливаемые кровотечения. Некоторые из них активно занимаются спортом, чего прежде они себе позволить не могли, и даже приняли участие в марафонском забеге.

Как заявил один из авторов исследования, доктор Эмит Натвани из UCL, самое главное, это то, что впервые удалось добиться долгосрочного эффекта в выработке фактора крови на терапевтическом уровне, что позволяет надеяться на успехи в лечении другого, более распространенного вида гемофилии — гемофилии А, а также других генетически обусловленных заболеваний.

Тэги: ученые, вирус, гемофилия, инъекция

Комментарии

Усик стал героем мультфильма
Усик стал героем мультфильма
Усик стал героем мультфильма
Усик стал героем мультфильма
Исследователи нашли под Гренландией гигантский кратер от астероида
Исследователи нашли под Гренландией гигантский кратер от астероида
Лесной пожар в Калифорнии: число жертв и пропавших без вести стремительно растет
Лесной пожар в Калифорнии: число жертв и пропавших без вести стремительно растет
Червоненко и Рыбчинский феерично поругались в прямом эфире
Червоненко и Рыбчинский феерично поругались в прямом эфире
В Киеве поезд сбил мужчину (фото 18+)
В Киеве поезд сбил мужчину (фото 18+)
Андреевскую церковь в Киеве атаковали «коктейлями Молотова», а против охранника использовали газ
Андреевскую церковь в Киеве атаковали «коктейлями Молотова», а против охранника использовали газ
На Киевщине пьяный лихач на «евробляхах» сбил детей и пытался сбежать
На Киевщине пьяный лихач на «евробляхах» сбил детей и пытался сбежать
Под Киевом задержаны супруги-живодеры. Зоозащитники просят неравнодушных выступить в поддержку их ареста
Под Киевом задержаны супруги-живодеры. Зоозащитники просят неравнодушных выступить в поддержку их ареста
В центре Киева вновь прорвало трубу – улицу затопило кипятком
В центре Киева вновь прорвало трубу – улицу затопило кипятком
В Киеве подростки брызгали женщинам в лицо слезоточивым газом, чтобы снять это на телефон
В Киеве подростки брызгали женщинам в лицо слезоточивым газом, чтобы снять это на телефон
fraza.ua

Опрос

К чему приведет автокефализация украинского православия?